Končno odobrili zdravilo

Ljubljana, Milano – »Evropska komisija je odobrila zdravilo Duvyzat (givinostat) za zdravljenje Duchennove mišične distrofije v Evropski uniji,« so sporočili iz podjetja Medis, ki bo skrbelo za distribucijo zdravila v Sloveniji. Gre za bolezen, ki jo ima tudi Škofjeločan Matic Žontar, za katerega so se uspešno zbrala sredstva za zdravljenje v Združenih državah Amerike. Matic je zdravilo Elevidys, ki v Evropi ni odobreno, pred slabim mesecem prejel na Floridi in se po prejetju dobro počuti. Domov se bo vrnil v začetku septembra.

Zdravilo Duvyzat, ki ga je zdaj odobrila Evropska komisija, je namenjeno otrokom od šestega leta starosti, ki še lahko hodijo in prejemajo kortikosteroide. Duchennova mišična distrofija je redka, napredujoča bolezen mišic, ki jo povzroča okvara gena za distrofin in je najpogostejša oblika mišične distrofije pri otrocih. »Ljudje, ki z omenjeno boleznijo živijo v Evropi, že dolgo čakajo na nove terapevtske možnosti, ki bi lahko spremenile potek te resne bolezni. Do zdaj je bilo malo odobrenih zdravil, ki bi obravnavala osnovno patologijo bolezni v široki populaciji bolnikov. To se je spremenilo z odobritvijo zdravila Duvyzat, ki upočasnjuje napredovanje bolezni in ohranja mišično funkcijo ne glede na mutacijo gena, saj deluje na mehanizme bolezni,« je dejal dr. Paolo Bettica, dr. med., medicinski direktor v podjetju Italfarmaco, ki proizvaja zdravilo.

Odobritev je posledica dobrih rezultatov študije, v kateri je sodelovalo 179 dečkov. Testirali so zdravilo Duvyzat skupaj s kortikosteroidi in ga primerjali s placebom. Glavni cilj študije je bil dosežen, saj je pokazala statistično in klinično pomembno razliko v času, ki so ga dečki potrebovali za dokončanje testa hoje po štirih stopnicah.